Place de l'évérolimus dans la prise en charge des complications de la sclérose tubéreuse de Bourneville

Marc, Marie-Eve (2015) Place de l'évérolimus dans la prise en charge des complications de la sclérose tubéreuse de Bourneville. Thèse d'exercice en Thèses > Pharmacie, Université Toulouse III - Paul Sabatier.

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Résumé en français

L'évérolimus, initialement prescrit comme médicament antirejet, s'est développé depuis quelques années en cancérologie. La sclérose tubéreuse de Bourneville (STB) est une maladie multisystémique qui se caractérise par le développement d'hamartomes pouvant toucher de multiples organes principalement le cerveau, la peau, les reins, les poumons, le cœur et la rétine (1). L'épilepsie, le retard mental ainsi que les troubles du spectre autistique sont les causes les plus importantes de morbi-mortalité et d'impact sur la qualité de vie du patient et de son entourage. Il n'existe aucun traitement de la STB ; cependant, l'évérolimus a obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) dite " conditionnelle " pour le traitement des astrocytomes sous-épendymaires à cellules géantes (SEGA) et dans le traitement des angiomyolipomes rénaux associés à la STB. L'évérolimus est un inhibiteur puissant et sélectif de mTOR ; or les mutations de TSC1 ou TSC2, à l'origine de la maladie, entraînent une dérégulation de la voie mTOR avec activation de la voie mTORC1. L'efficacité et l'innocuité d'un traitement systémique qui peut cibler simultanément la croissance de ces différents hamartomes et les symptômes neurologiques sont en cours d'étude. Les résultats de ces essais permettent d'orienter les futures recommandations de stratégie thérapeutique.

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