La médecine basée sur les valeurs est-elle applicable aux maladies rares ?

Ferré, Sabine (2014) La médecine basée sur les valeurs est-elle applicable aux maladies rares ? Thèse d'exercice en Thèses > Pharmacie, Université Toulouse III - Paul Sabatier.

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Résumé en français

Le XXIème siècle est marqué par un changement de paradigme dans la pratique courante de la médecine. On assiste en effet au développement d'une médecine basée sur les valeurs. Cette dernière prend en compte lors de la prise de décision médicale en plus des preuves scientifiques, les valeurs des patients et de toutes personnes impliquées dans un acte de soin. L'économiste Michael Porter définit la valeur apportée par un soin médical comme l'état de santé obtenu par dollar dépensé. Ainsi, l'évaluation économique apparaît être un bon outil pour déterminer le ratio coût/efficacité des médicaments et en déduire le prix que la société est prête à attribuer à chaque médicament. Cependant, dans le cadre très spécifique des médicaments orphelins destinés au traitement des maladies rares, cette évaluation s'avère parfois difficile. Cette présente analyse s'attache à regarder si la médecine basée sur les valeurs est applicable aux maladies rares. Pour se faire, le cas concret de Cerezyme(r), traitement enzymatique substitutif de la maladie de Gaucher, maladie rare, est utilisé. Cerezyme(r) est commercialisé par le laboratoire pharmaceutique Genzyme.

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