Thérapie génique en hémophilie : identification de la cohorte de patients et définition du circuit au CHU de Toulouse

Puyo, Pauline (2022) Thérapie génique en hémophilie : identification de la cohorte de patients et définition du circuit au CHU de Toulouse. Thèse d'exercice en Thèses > Pharmacie, Université Toulouse III - Paul Sabatier.

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Résumé en français

La prise en charge des patients hémophiles a été considérablement améliorée ces dernières années grâce à l'évolution des traitements anti-hémophiliques. Cependant, s'agissant d'une maladie chronique, les traitements restent contraignants. Les résultats positifs des essais cliniques en cours de thérapie génique (TG) en hémophilie laissent entrevoir un nouvel espoir thérapeutique. Par ailleurs, l'EMA vient d'octroyer la première autorisation conditionnelle de mise sur le marché dans l'Union européenne pour le traitement de l'hémophilie A sévère. L'objectif de ce travail est d'anticiper l'organisation du circuit de TG en hémophilie au CHU de Toulouse et définir la cohorte de patients susceptibles d'en bénéficier. Par ailleurs, au vu du caractère innovant de ces thérapies et de la lourdeur du suivi thérapeutique qu'elles impliquent, la perception de la TG par les patients et l'acceptabilité des contraintes associées doivent être appréhendées ; un questionnaire a été élaboré à cet effet.

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