Dépendance transfusionnelle dans les syndromes myélodysplasiques de faible risque : alternatives thérapeutiques et amélioration du parcours de soins

Tastayre, Marine (2025) Dépendance transfusionnelle dans les syndromes myélodysplasiques de faible risque : alternatives thérapeutiques et amélioration du parcours de soins. Thèse d'exercice en Thèses > Pharmacie, Université de Toulouse.

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Résumé en français

La dépendance transfusionnelle en concentrés de globules rouges est fréquente chez les patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) de faible risque, 50 % des patients sont dépendants de transfusions dans les six mois suivant le diagnostic. Bien que les transfusions corrigent temporairement l'anémie symptomatique, elles impliquent des déplacements répétés et augmentent les risques de morbi-mortalité. Le luspatercept, un agent de maturation érythroïde, améliore l'indépendance transfusionnelle, notamment chez les patients avec sidéroblastes en couronne, mais son efficacité médiane est limitée à deux ans. L'étude COMMANDS valide l'utilisation du luspatercept en première ligne, tandis que l'imetelstat et l'azacitidine orale émergent comme options en deuxième ligne, malgré des réserves sur l'innocuité de cette dernière. Les progrès en hospitalisation à domicile (HAD) permettent d'améliorer la qualité de vie des patients, en réduisant les déplacements grâce à des soins administrés à domicile. Cependant, son développement est freiné par des contraintes réglementaires, financières et humaines. Les incitations récentes, telles que la feuille de route 2021-2026, favorisent cette approche. La télésurveillance et la formation des professionnels, combinées à l'intelligence artificielle, ouvrent la voie à un parcours transfusionnel plus personnalisé et efficace.

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