Mazingue Desailly, Charlotte
(2024)
Innovations thérapeutiques en maladies rares : exemple du ravulizumab chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne.
Thèse d'exercice en Thèses > Pharmacie, Université Toulouse III - Paul Sabatier.
Résumé en français
Les maladies rares rassemblent un ensemble de pathologies complexes, au diagnostic difficile et disposant de très peu de thérapeutiques. Des progrès considérables ont été réalisés dans la connaissance de ces maladies et des efforts ont été déployés pour trouver des solutions pour les patients. Pourtant de nombreux défis persistent et de nombreuses maladies rares sont toujours en attente d'une innovation thérapeutique.
Dans ce travail, nous reviendrons donc dans un premier temps sur la complexité de la classification des maladies rares avant de nous intéresser de façon plus approfondie à un exemple de maladie rare pour illustrer nos propos. Enfin, nous aborderons le sujet des innovations thérapeutiques afin d'étudier l'impact d'un traitement spécifique de la maladie sur la vie des patients.
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| Date de soutenance: |
18 Octobre 2024 |
| Directeur(s) de thèse: |
Couderc, Bettina |
| Sujet(s): |
Thèses > Pharmacie |
| Facultés: |
Facultés > Pharmacie |
| Mots-clés libres: |
Maladies rares - Complément - Hémoglobinurie paroxystique nocturne - Ravulizumab |
| Déposé le: |
15 Jan 2025 08:35 |
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