Traitement de l'hémophilie de type A et de type B : de la médecine conventionnelle à la thérapie génique

Souchard, Lucile (2024) Traitement de l'hémophilie de type A et de type B : de la médecine conventionnelle à la thérapie génique. Thèse d'exercice en Thèses > Pharmacie, Université Toulouse III - Paul Sabatier.

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Résumé en français

La thérapie génique dans le traitement de l'hémophilie de type A et de type B vise à révolutionner la prise en charge des patients atteints de formes sévères de cette maladie. Malgré les traitements de prophylaxie conventionnels et les nouveaux traitements à demi-vie allongée à base des anticorps monoclonaux, la qualité de vie des patients hémophiles reste complexe en raison de la fréquence des injections médicamenteuses et de la prise en charge plus globale de la maladie. Bien que ces dernières années, la recherche ait permis d'élargir l'éventail des spécialités pharmaceutiques pour pallier la diminution des facteur VIII ou FIX de la coagulation, la qualité de vie des patients demeure encore insuffisante. La thérapie génique, bien qu'en développement, cherche à améliorer drastiquement la qualité de vie des patients. Les candidats médicaments et spécialités en thérapie génique approuvés sont récents et ont été testés sur de faibles cohortes de patients, avec un recul insuffisant sur le long terme pour évaluer pleinement l'efficacité et la tolérance des transgènes. Néanmoins, cette nouvelle voie thérapeutique a ouvert des perspectives prometteuses, offrant des résultats satisfaisants. À l'avenir, l'optimisation des techniques de thérapie génique et l'augmentation des cohortes d'étude devraient permettre de confirmer ces résultats et d'élargir les bénéfices à un plus grand nombre de patients.

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