Neuroblastome du nourrison : survie à long terme des patients issus du protocole INES (INES - FU)

Savagner, Julie (2021) Neuroblastome du nourrison : survie à long terme des patients issus du protocole INES (INES - FU). Thèse d'exercice en Thèses > Médecine spécialisée, Université Toulouse III - Paul Sabatier.

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Résumé en français

Introduction : le neuroblastome est fréquent chez le nourrisson, avec une présentation caractéristique et la possibilité de régression spontanée, même en cas de maladie métastatique ou localement avancée. Malgré un excellent pronostic général, certains jeunes enfants ayant une tumeur avec une amplification de l'oncogène MYCN ont toujours des taux de survie insuffisants. Le suivi à long terme de ces patients de moins de 1 an est nécessaire à la meilleure compréhension de cette maladie et à l'estimation du risque de progression, de rechutes et de toxicités tardives des traitements. Ceci est rendu possible en analysant leur survie à 10 ans du diagnostic . Matériels & Méthodes : il a été effectué une estimation de la survie globale et de la survie sans évènement à 10 ans du diagnostic de neuroblastome, chez 750 nourrissons de moins de 12 mois, inclus dans l'étude prospective INES entre 1999 et 2004. Toutes les données de suivi de l'étude INES ont été mise à jour, permettant les analyses de survie et l'évaluation de facteurs de risque pronostiques. Résultats : la survie globale à 10 ans dans la population totale est de 91.13% ± 1.0%, et la survie sans évènement de 82.38% ± 1.4%. La survie est significativement meilleure chez les nourrissons de moins de 6 mois, en comparaison à ceux âgés de 6 à 12 mois, même en prenant en considération uniquement la population MYCN amplifiée. Aussi, l'amplification de MYCN était le facteur pronostique le plus important, corrélé avec des taux de survie nettement plus faibles notamment chez les patients métastatiques, à la fois pour les stades Ms et M-INRG. Discussion : les taux de survie des nourrissons demeurent excellents et restent stables au cours du temps, avec un recul de 10 ans apportant peu de différence. Cependant les stades métastatiques gardent une survie inférieure aux maladies localisées et doivent être traités de manière plus agressive, avec la nécessité d'une stratification thérapeutique adaptée. Pour chaque groupe de traitement, il n'y avait pas de différence significative en comparaison aux résultats à court termes des publications issus de INES. Aucune toxicité létale affectant la survie à long terme n'est survenue. Les patients de haut risque de moins de 6 mois représentent un défi majeur du fait de leur vulnérabilité et leur situation doit amener à une optimisation de la prise en charge actuelle.

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