L'apport de l'optogénétique en médecine

Bourzik, Iness (2022) L'apport de l'optogénétique en médecine. Thèse d'exercice en Thèses > Pharmacie, Université Toulouse III - Paul Sabatier.

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Résumé en français

L'optogénétique associe le domaine optique et le domaine génétique. La méthode consiste à introduire un gène qui code pour une protéine photosensible, appelée opsine, dans une cellule cible afin de la rendre photosensible. Son illumination l'activera ou l'inhibera en fonction du type d'opsine exprimée. Nommée méthode de l'année par la revue " Nature methods ", l'optogénétique permet ainsi un contrôle spatio-temporel précis, en temps réel et réversible afin d'étudier et manipuler la fonctionnalité d'une cellule ou de réseaux cellulaires d'un animal vivant. La diversité des opsines a permis de développer le domaine de l'optogénétique et d'atteindre des buts variés lors d'expériences ex-vivo ou in-vivo. D'abord cantonnée aux neurosciences, aujourd'hui la technique apporte beaucoup à la médecine en termes de connaissances fondamentales et compréhensions physiopathologiques : diverses expériences sur des rongeurs ont été menées pour mieux comprendre certains troubles neurologiques, psychiatriques et ophtalmiques. Elle trouve également de plus en plus sa place dans la thérapeutique puisque depuis octobre 2021 le premier traitement optogénétique expérimental a vu le jour : l'essai de thérapie génique GS030 a été développé pour la rétinopathie pigmentaire non syndromique et a permis à un homme aveugle de retrouver (partiellement) la vue. La neuromodulation optogénétique est une approche indépendante des mutations pour restaurer des fonctions physiologiques, telle que la vision, chez un sujet malade, ce qui est une réelle avancée. Cette technologie ouvre donc la voie à d'autres applications dans des maladies ophtalmiques ou neurologiques.

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