L'état des lieux des traitements de la mucoviscidose en 2021

Delattre, Julie (2022) L'état des lieux des traitements de la mucoviscidose en 2021. Thèse d'exercice en Thèses > Pharmacie, Université Toulouse III - Paul Sabatier.

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Résumé en français

Depuis la découverte du gène défectueux CFTR, en 1989, les travaux de recherche se sont accentués. La diversité des mutations de ce gène et leurs conséquences cliniques expliquent la difficulté à développer des traitements curatifs. L'amélioration de l'espérance de vie des patients qui a été obtenue depuis une trentaine d'années a uniquement reposé sur l'ensemble des soins préventifs et symptomatiques qui sont prodigués dès le plus jeune âge. Cependant, depuis quelques années, les progrès de la recherche sur la compréhension des mécanismes régulant l'expression du CFTR ont permis d'ouvrir une ère de traitements innovants et efficaces qui rétablissent en partie la fonction assurée par le gène CFTR. Ils devraient prochainement conduire à une véritable évolution de l'espérance de vie des patients.

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