Qu'entend-on par médicaments orphelins en France en 2014 ?

Chabrol, Lucie (2014) Qu'entend-on par médicaments orphelins en France en 2014 ? Thèse d'exercice en Thèses > Pharmacie, Université Toulouse III - Paul Sabatier.

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Résumé en français

Les médicaments orphelins sont des médicaments servant au diagnostic, à la prévention ou au traitement de maladies rares létales ou très graves. Le présent travail vise à réaliser un état des lieux sur les données disponibles en 2014 sur ces produits. Depuis trente ans, des législations ont été mises en place afin de promouvoir ces produits jusqu'alors délaissés par les industriels du fait du manque de rentabilité. Le but de ces textes est d'inciter les firmes pharmaceutiques à développer ces médicaments en leur accordant des avantages (notamment une période d'exclusivité commerciale). Les étapes réglementaires pour commercialiser un médicament en Europe débutent par l'obtention préalable du statut de médicament orphelin, la désignation, auprès de l'agence européenne du médicament. Puis une demande d'autorisation de mise sur le marché est initiée via une procédure centralisée. L'accès au marché en France sera effectif après la détermination du remboursement par l'Assurance Maladie puis la fixation du prix. Toutefois les données chiffrées relatives aux médicaments orphelins disponibles en Europe sont divergentes.

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