Acceptabilité et recommandations pour l'évaluation des études pivots monobras par la commission d'évaluation économique et de santé publique

Rey, Laetitia (2021) Acceptabilité et recommandations pour l'évaluation des études pivots monobras par la commission d'évaluation économique et de santé publique. Thèse d'exercice en Thèses > Pharmacie, Université Toulouse III - Paul Sabatier.

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Résumé en français

L'évaluation médico-économique occupe une place importante dans le processus d'accès au marché des produits de santé, et constitue un outil d'aide à la décision dans le but de réguler les dépenses de santé. Cette évaluation repose sur une comparaison des résultats de santé et des coûts entre plusieurs traitements afin d'évaluer l'efficience de ces derniers. Cependant, dans certains cas il est impossible d'obtenir des données cliniques directement comparatives dans un seul essai clinique, et les dossiers sont construits grâce à des données issues d'essais monobras. Dans le but de comprendre le niveau d'acceptabilité et les conditions d'évaluation de ces études par la CEESP, et d'identifier les principales problématiques rencontrées, une analyse a été réalisée sur les avis d'efficience publiés qui présentaient des études pivots monobras (10% des avis depuis 2014). Celle-ci a été complétée par une analyse des avis des mêmes spécialités, évaluées par le NICE, l'IQWIG, l'ICER, ou le CADTH, afin de connaître le point de vue des autorités étrangères sur ces études non comparatives. Bien qu'aucune méthodologie ne semble parfaitement acceptée plusieurs constats ont pu être faits afin d'améliorer l'acceptabilité des dossiers. Certaines méthodes de comparaison indirecte sont présentées dans les guides méthodologiques pour réduire l'hétérogénéité entre les essais, mais l'incertitude apportée par l'utilisation de méthodes d'ajustement et la robustesse des données obtenues restent des points majeurs que les industriels devront amplement investiguer et justifier. D'une manière générale, les études monobras ne répondant pas aux recommandations usuelles à propos des sources de données d'efficacité, l'ensemble des choix méthodologiques résultants de l'utilisation de telles études doivent être justifiés, discutés, et les impacts des différents paramètres sur les résultats doivent être pris en compte pour interpréter les résultats dans les avis d'efficience.

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