Agonistes du récepteur de la thrombopoïétine dans la thrombopénie immunologique chez l'enfant : état des pratiques et perspectives basé sur la cohorte nationale OBS'CEREVANCE

Nolla, Marie (2018) Agonistes du récepteur de la thrombopoïétine dans la thrombopénie immunologique chez l'enfant : état des pratiques et perspectives basé sur la cohorte nationale OBS'CEREVANCE. Thèse d'exercice en Thèses > Médecine spécialisée, Université Toulouse III - Paul Sabatier.

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Résumé en français

La thrombopénie immunologique est une maladie rare de l'enfant. Les agonistes du récepteur de la thrombopoïétine sont des nouveaux traitements de plus en plus utilisés avec peu de données sur leurs utilisations dans la première année d'évolution du PTI et sur leur efficacité à long terme chez l'enfant. L'objectif de notre étude était de décrire l'utilisation des agonistes du récepteur de la thrombopoïétine en France depuis 2009 afin d'en préciser l'efficacité initiale et au long cours dans le PTI dans la première année d'évolution et le PTI chronique. Sur 37 patients analysés, 18 avaient un PTI dans la première année d'évolution avec une réponse initiale chez 15 patients (83%) et une réponse persistante chez 11 patients (87%). 30 patients étaient traités pour un PTI chronique réfractaire avec une réponse initiale chez 18 patients (60%) et persistante chez 7 patients (77,8%). En préventif avant un geste chirurgical, 6 patients sur 7 (85%) ont pu bénéficier d'une prise en charge opératoire sécurisée. Dans notre étude, les ARTPO ont représenté un traitement intéressant dans la première année d'évolution du PTI pour passer un cap hémorragique et en péri-opératoire. Ils ont montré une réponse persistante à l'arrêt du traitement dans les PTI chroniques.

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