Eculizumab dans la prise en charge du syndrome hémolytique et urémique typique de l'enfant : étude rétrospective multicentrique

Percheron, Lucas (2012) Eculizumab dans la prise en charge du syndrome hémolytique et urémique typique de l'enfant : étude rétrospective multicentrique. Thèse d'exercice en Thèses > Médecine spécialisée, Université Toulouse III - Paul Sabatier.

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Résumé en français

Dans les pays industrialisés, le syndrome hémolytique et urémique (SHU) est la première cause d'insuffisance rénale aigue organique chez l'enfant de moins de 3 ans. Il n'existe actuellement pas de traitement spécifique validé. En plus des manifestations rénales et hématologiques qui définissent la maladie, d'autres atteintes, en particulier neurologiques, peuvent avoir un impact sur la morbi/mortalité de ces patients. Dans la majorité des cas, le SHU fait suite à une diarrhée glairo-sanglante due à des Escherichia Coli sécréteurs de vérotoxines. Le SHU est dit typique. Des études récentes ont impliqué le système du complément dans la physiopathologie de cette maladie. L'eculizumab, anticorps monoclonal bloquant la voie terminale du complément, a alors été utilisé dans les SHU typiques. Nous avons étudié de façon rétrospective 31 cas de SHU typique traités par eculizumab dans 15 centres de Néphrologie Pédiatrique (13 centres français, 1 centre suisse et 1 centre canadien) avec un recul médian de 5 mois. Tous les patients, sauf un, présentaient une forme sévère de SHU avec au moins 2 atteintes d'organes. Des manifestations neurologiques étaient présentes chez 27 patients. 4 de ces patients sont décédés à une phase précoce du traitement. Sur les 23 survivants, 19 ont guéri sans séquelle neurologique dont 16 dans les suites immédiates de la première injection d'eculizumab. Ces résultats plaident en faveur de l'usage de l'eculizumab dans les SHU typiques de l'enfant. Néanmoins, l'absence de groupe contrôle ne permet pas de conclure et un essai prospectif contre placebo devrait être conduit rapidement.

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