Usage compassionnel du médicament : exemples de la France et du Royaume-Uni, limites et perspectives

Phulpin, Chloé (2017) Usage compassionnel du médicament : exemples de la France et du Royaume-Uni, limites et perspectives. Thèse d'exercice en Thèses > Pharmacie, Université Toulouse lll - Paul Sabatier.

Preview

PDF (L’auteur ne souhaite pas la mise en ligne de sa thèse. L’exemplaire papier peut être consulté ou emprunté à la BU Santé de Toulouse ) Télécharger (44kB)

Résumé en français

Au cours de l'année 2015, l'Agence Européenne du Médicament a accordé quatre-vingt-treize recommandations positives à la mise sur le marché de nouveaux médicaments, dont trente-neuf d'entre eux étaient des médicaments innovants composés d'une nouvelle substance active. Cependant, plusieurs années peuvent s'écouler entre le moment où un traitement expérimental innovant est développé, et le moment où il est prescrit à des patients. Comment s'assurer alors que les patients puissent avoir accès le plus rapidement possible à ces nouveaux traitements innovants ? C'est là toute la notion d'usage compassionnel du médicament, processus qui consiste à mettre un médicament sans autorisation de mise sur le marché à la disposition de patients atteints de pathologies invalidantes, chroniques, graves, voire létales, ne pouvant pas être pris en charge de manière satisfaisante par un médicament autorisé. Cette thèse s'attache à faire l'état des lieux de cette notion d'usage compassionnel. La première partie permet de définir ce qu'est l'usage compassionnel, de voir dans quel contexte est née cette notion, et d'explorer quels sont les répercussions en termes de nombres de patients traités. Le seconde partie décrit les réglementations en place au sein de l'Union Européenne, et explore deux modèles d'implémentation de l'usage compassionnel du médicament : le modèle historique des Autorisations Temporaires d'Utilisation en France, et le modèle plus récent du Early Access to Medicines Scheme au Royaume-Uni. La dernière partie explore les limites de l'usage compassionnel, en termes de mise en place, mais aussi d'éthique. Les rôles à jouer par les différents acteurs de l'usage compassionnel sont examinés, notamment ceux des associations de patients et de l'industrie pharmaceutique.

Actions (login required)

Voir document