Accessibilité des médicaments destinés au traitement des maladies rares. Retour d'expérience d'un centre de référence français

Bourdoncle, Marion (2016) Accessibilité des médicaments destinés au traitement des maladies rares. Retour d'expérience d'un centre de référence français. Thèse d'exercice en Thèses > Pharmacie, Université Toulouse lll - Paul Sabatier.

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Résumé en français

Les dispositions s'appliquant aux médicaments destinés aux maladies rares sont exposées et évaluées à travers la question de l'accessibilité. Dans un premier temps, une analyse comparée des statuts juridiques hors AMM a été réalisée à partir d'un retour d'expérience d'un centre de référence français : en amont de l'AMM et en dehors du contexte des essais cliniques, un équilibre doit être trouvé entre sécurité sanitaire et accessibilité. L'accès au marché par l'AMM est favorisé au sein de l'Union européenne, grâce notamment aux mesures incitatives du règlement CE n°141/2000. Cependant, l'hétérogénéité des politiques de prise en charge des médicaments au niveau des états membres en aval de l'AMM se traduit par des inégalités inter-pays en matière d'accessibilité. Une étude rétrospective sur bases de données a donc été menée dans un second temps pour dresser un état des lieux sur l'accessibilité des médicaments orphelins en France : 21,7 % des couples " médicament orphelin - indication " n'étaient pas commercialisés et la plus large accessibilité géographique n'était garantie que pour 31,1 % de ceux qui l'étaient. D'un point de vue collectif, le principal frein est l'accessibilité financière. La question de la " valeur thérapeutique " des médicaments orphelins se pose, les agences HTA étant bien conscientes des enjeux et des limites rencontrés.

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