Innovation thérapeutique en oncologie : problématique de l'accès et de l'évaluation en pratique courante, exemple du suivi des anti-PD1

Damery, Léa (2016) Innovation thérapeutique en oncologie : problématique de l'accès et de l'évaluation en pratique courante, exemple du suivi des anti-PD1. Thèse d'exercice en Thèses > Pharmacie, Université Toulouse lll - Paul Sabatier.

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Résumé en français

L'innovation thérapeutique proposée par les nouvelles molécules d'immunothérapie, le nivolumab et le pembrolizumab, a modifié la prise en charge thérapeutique du mélanome avancé et du cancer du poumon non à petites cellules. Le coût élevé de ces médicaments et le périmètre de remboursement limité a imposé la mise en place d'une organisation particulière au sein de l'hôpital dans le but de garantir leur bon usage. Un suivi prospectif des prescriptions a été réalisé depuis la date des premières ATU jusqu'au 31/03/2016. En oncodermatologie, 42 patients traités par nivolumab et 40 patients traités par pembrolizumab ont été inclus. 69 patients ont été traités par nivolumab en oncologie thoracique. Les résultats montrent un profil d'efficacité et de toxicité similaire à celui des études cliniques quand les molécules sont utilisées en pratique courante. L'analyse des données de survie a permis la recherche de variables qui semblent influencer l'efficacité du traitement. La survie globale est significativement différente en fonction de l'état général des patients traités en oncodermatologie par nivolumab (p = 0,023) ou par pembrolizumab (p < 0,001). Ce critère, qui fait partie des indications de l'ATU mais pas de celles de l'AMM est à prendre en compte dans la balance bénéfice/risque. En pneumologie, une tendance à la différence en survie globale est observée quand on compare les patients en fonction de la ligne de traitement (p = 0,072). Dans les deux indications, la toxicité semble être un critère prédictif d'efficacité du traitement. En analyse multivariée la toxicité ressort comme un facteur indépendant associé à la survie (en oncodermatologie, p = 1,63.10-5 pour le nivolumab et p = 0,02959 pour le pembrolizumab, et en pneumologie, p = 0,0289). La cinétique d'apparition des toxicités a montré que la plupart des effets indésirables était exprimée dans les trois premiers mois de traitement. En conclusion, les résultats de notre étude ont permis de réajuster les critères d'accès au traitement et soulignent qu'il est important d'apprendre à gérer les toxicités qui sont possiblement un marqueur prédictif de réponse.

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